Меѓународна група истражувачи соопшти дека експерименталната генетска терапија за ретката наследна болест која доведува до слепило се покажала како ефикасна.
Во првата етапа од истражувањето учествувале 12 пациенти со вродена Лебортова амуроза (LCA) - генетско заболување на мрежницата што доведува до неповратно губење на чувствителноста на ќелиите на светлина и постебено губење на видот до целосно слепило.
На секој од учесниците кои биле практично слепи во окото им е воведен вирусен вектор со генот RPE65, чиј дефект лежи во основата на таа болест.
При спроведувањето на првата етапа од истражувањето во 2008, се покажало дека таа експериментална генетска терапија довела до извесно подобрување на видот на пациентите без поважни споредни ефекти.
По воведувањето на вирусниот вектор кај три учесници во истражувањето воведен е генетски препарат AAV2-hRPE65v2 во другото око, што дало подобрување на нивниот вид, како што е укажано во студијата, затоа што пациентите сега можеле да гледаат на самрак, да распознаваат лица на луѓе и да купуваат во продавница.
Водителката на истражувањето Џин Бенет од универзитетот на американската сојузна држава Пенсилванија изјавила дека нејзиниот тим сега планира да ја спроведе терапијата на другото око и кон останатите девет пациенти.
